在一项重大突破中，英国国家医疗服务体系 ( NHS ) 批准了 20 年来第一种治疗镰状细胞病的药物。NHS 在一份声明中表示，这种名为 C rizanlizumab的“革命性”疗法将在未来三年内帮助 5,000 多患有这种疾病的患者。它还将使镰状细胞病患者需要去急诊室的次数减少五分之二。

“对于镰状病患者来说，这是一个历史性的时刻，他们将在二十多年来首次接受新治疗。这种革命性的治疗将有助于挽救生命，让患者拥有更好的生活质量，并减少前往 A 和 E 的次数几乎一半，”NHS 首席执行官阿曼达·普里查德 (Amanda Pritchard) 在一份声明中说。

诺华公司制备的这种药物在有限数量的患者身上进行了测试，因此，对其寿命的判断留有悬念。Crizanlizumab 治疗包括将药物注射到静脉中，同时进行标准治疗和定期输血。根据美国国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 的数据，临床证据表明，与接受其他标准治疗方案的患者相比，接受 Crizanlizumab 治疗的患者一年内镰状细胞危象明显减少。

“Crizanlizumab 是一种创新疗法，已显示出改善数百人生活的潜力，我们很高兴能够将其推荐为镰状细胞病的首个新疗法，”该中心副首席执行官兼主任 Meindert Boysen NICE 的健康技术评估在一份声明中说。

所有患有镰状病的 16 岁以上患者都有资格接受 Crizanlizumab 治疗。此外，这种药物将“以纳税人负担得起的价格”提供给患者，普里查德补充道。“一种新的治疗方法为镰状细胞病患者带来了新的希望，镰状细胞病是世界上最常见的遗传性血液病，”镰状细胞协会主席 Kye Gbangbola 告诉《标准晚报》。她还解释了 SCD 如何成为医疗紧急情况并导致极度疼痛。“（这种）新疗法将减少我们不得不忍受的痛苦发作次数，”她补充道。

什么是镰状细胞病？

镰状细胞病是一组影响红细胞的遗传性健康状况的名称。最严重的类型称为镰状细胞性贫血。根据 NHS，它在具有非洲或加勒比家庭背景的人中尤为明显。

患有镰状细胞病的人会产生形状异常的红细胞，这可能会导致问题，因为它们的寿命不如健康的血细胞那么长，并且会阻塞血管。该病最常见的症状是： 称为镰状细胞危象的疼痛发作，可能非常严重，持续一周；严重感染的风险增加；贫血（红细胞不能在身体周围携带足够的氧气），这会导致疲倦和呼吸急促。镰状细胞病是由影响红细胞发育的基因引起的。